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 * Qui sommes-nous ?
   * Notre histoire
   * Conseil d’administration
   * Comité de direction et leadership scientifique
   * Notre conseil scientifique
 * Notre science
   * Nos équipes de recherche et plateformes
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     * Maladies neuromusculaires et thérapie génique
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   * Comprendre la thérapie génique
   * Gene Editing
   * L’immunologie du transfert de gène : un enjeu essentiel
 * Notre pipeline
   * Myopathie de Duchenne
   * Amyotrophie spinale infantile
   * SMA-PME et maladie de Farber
   * Myopathie myotubulaire
   * Myopathies des ceintures
   * Syndrome de Wiskott-Aldrich
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   * Granulomatose septique chronique liée à l’X
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   * Accès aux traitements
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DE THÉRAPIE GÉNIQUE
POUR MALADIES RARES

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ACTUALITÉS

17 novembre 2023 Myopathie Myotubulaire : les résultats de l’essai clinique de
thérapie génique montrent une efficacité sur les fonctions respiratoire et
motrice. (plus)
16 novembre 2023 Myopathie Myotubulaire : les résultats de l’essai clinique de
thérapie génique montrent une efficacité sur les fonctions respiratoire et
motrice. Des défis restent à relever. (plus)
27 octobre 2023 Dystrophie Musculaire des Ceintures liée à FKRP: Les premiers
résultats cliniques de la thérapie génique présentés au congrès de l’ESGCT
(plus)
23 octobre 2023 Congrès ESGCT 2023 : les dernières recherches de 14
scientifiques de Généthon mises à l'honneur ! (plus)
15 septembre 2023 Généthon évalue une approche potentielle de traitement à
double vecteur AAV pour la myopathie de Duchenne (plus)
11 septembre 2023 Le projet Optidys de Généthon soutenu par Bpifrance dans le
cadre de France 2030 (plus)
4 septembre 2023 Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium
international MAGIC (plus)
17 août 2023 Les premiers résultats de l’essai clinique Crigler-Najjar publiés
dans New England Journal of Medicine (plus)
12 juillet 2023 Généthon et Thales testent une intelligence artificielle pour
améliorer les rendements de production dans la thérapie génique (plus)
14 juin 2023 « Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à
long-terme » (plus)
30 mai 2023 Les travaux de recherche menés à Genethon récompensés lors de la 26e
édition de l’ASGCT (plus)
17 mai 2023 Genother, l’excellence en thérapie génique,labellisé Biocluster
(plus)
12 mai 2023 La R&D de Généthon à l'honneur dans plusieurs présentations à la
réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy du 16 au 20 mai
2023, à Los Angeles, CA (plus)
12 mai 2023 ILTOO Pharma (Paris) et le consortium européen MIROCALS annoncent la
signature d'un accord de licence pour le développement de l'interleukine-2 à
faible dose en tant que traitement potentiel de la sclérose latérale
amyotrophique (SLA) (plus)
27 avril 2023 Hansa Biopharma et Généthon annoncent leur collaboration pour
développer l'imlifidase comme prétraitement à la thérapie génique chez les
patients atteints présentant des anticorps anti-AAV (plus)
3 mars 2023 Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon obtient le statut de
médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique (plus)
22 février 2023 Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour
prédire l’efficacité de la thérapie génique (plus)
7 février 2023 "Nous avons réalisé des avancées importantes en 2022 mais nous
faisons face à  des défis majeurs pour l’année à venir" (plus)
9 janvier 2023 Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de
son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie (plus)
6 janvier 2023 Généthon vous souhaite une excellente année 2023 ! (plus)

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NOTRE SCIENCE

Thérapie génique
Bioprocédés
Équipes de recherche
Thérapies
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Notre mission : la conception et le développement préclinique et clinique de
médicaments de thérapie génique pour les maladies rares.

Notre objectif : mettre à la disposition des malades ces traitements innovants.






QUI SOMMES-NOUS ?

Notre histoire Conseil d’administration Comité de direction et leadership
scientifique Notre conseil scientifique


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génique Gene Editing L’immunologie du transfert de gène : un enjeu essentiel


NOTRE PIPELINE

Myopathie de Duchenne Amyotrophie spinale infantile SMA-PME et maladie de Farber
Myopathie myotubulaire Myopathies des ceintures Syndrome de Wiskott-Aldrich
Anémie de Fanconi de type 1 Granulomatose septique chronique liée à l’X
Immunodéficience sévère combinée liée à l’X Maladie de Cori-Forbes Syndrome de
Crigler-Najjar Maladie de Pompe Neuropathie optique héréditaire de Leber


NOTRE ENGAGEMENT

Accès aux traitements Egalité des chances / Responsabilité sociale Informer et
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